Modyfikacja genów wkracza na nowy poziom. Narzędzie CRISPR z imponującą skutecznością

Narzędzie CRISPR-Cas9 umożliwia szybką edycję genomu i w ostatnich latach było wielokrotnie wykorzystywane między innymi do edycji genów wywołujących choroby dziedziczne czy modyfikowania DNA u osób chorujących na nowotwory.

Oczywiście technologia ta nadal ma ogromny potencjał czekający na odkrycie, o czym możemy się przekonać dzięki naukowcom z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego. Proponowane przez nich podejście do tematu sprawia, że w przyszłości możliwe będzie wprowadzanie korekt genetycznych w bezpieczny, a przy tym skuteczny sposób. Sprawa jest tym bardziej interesująca, że potencjalnie dotyczy całego szeregu chorób.

Czytaj też: Genetycznie zmodyfikowany układ odpornościowy ludzi niszczy raka na dobre. Potwierdzają to dwie kolejne historie leczenia

Autorzy badań opisali swoje dokonania na łamach Science Advances. Obiektami ich badań były popularne muszki owocówki, które zostały poddane modyfikacjom genetycznym. W ten sposób naukowcy otrzymali owady, w oczach których dochodziło do produkcji pigmentów. O ile początkowo zwierzęta miały w pełni białe gałki oczne, tak udział narzędzia CRISPR sprawił, że zaczęły się u nich pojawiać sporych rozmiarów czerwone plamy.

Po co to wszystko? Po to, by przeciwdziałać szkodliwym mutacjom genetycznym u ludzi. Osoby cierpiące na takie zaburzenia mogą posiadać odrębne mutacje w dwóch kopiach genów odziedziczonych po rodzicach. W efekcie mutacja na jednym chromosomie może mieć funkcjonalny odpowiednik sekwencyjny na drugim chromosomie. Z użyciem opisywanego narzędzia można spożytkować ten fakt. „Wystarczy” wykorzystać prawidłowy wariant do skorygowania wadliwej mutacji.

Narzędzie CRISPR-Cas9 umożliwia modyfikację genów i walkę z wieloma chorobami

Czerwone plamy pojawiające się na oczach muszek stanowiły oznakę tego, że mechanizm naprawy DNA w komórce zdołał odwrócić mutację. Wykorzystał w tym celu funkcjonalne DNA z drugiego chromosomu. Na kolejnym etapie eksperymentu jego autorzy postanowili sprawdzić swoją metodę nie na dwóch niciach DNA, leczy wyłącznie na jednej. W ten sposób udało się przeprowadzić naprawy ze skutecznością wynoszącą około 50-70 procent.

Czytaj też: Drzewa filogenetyczne w obliczu ewolucji. Tak zmieniła się nauka dzięki analizom DNA

To imponujący rezultat, jeśli zestawimy go z dwuniciowym cięciem, w przypadku którego wskaźnik sukcesu wynosił mniej więcej 20-30 procent. Jak przyznaje jedna z autorek badań, Annabel Giuchard, nie jest jeszcze jasne, jak ten proces przełoży się na ludzkie komórki i czy będzie można zastosować go w odniesieniu do każdego genu. Być może konieczne okaże się dostosowanie tej metody do danego przypadku. Mimo to opisywane rozwiązanie zasługuje na uwagę, ponieważ jest nie tylko wysoce skuteczne, ale przy tym również proste.