Wyleczono wadę genetyczną edytując ludzki genom

Amerykańscy naukowcy przetestowali nową metodę leczenia na ludzkich embrionach.

Genetycznie zmodyfikowane embriony powstały w Portland, w Oregonie. Zespół kierowany przez Shoukhrata Mitalipova wykorzystał technikę CRISPR do edycji uszkodzonych nici DNA. Do eksperymentu wykorzystano plemniki dostarczone przez mężczyzn posiadających wadliwy gen wywołujący wrodzoną wadę serca. Niekorzystna mutacja dotyczy jednej na 500 osób i grozi gwałtowną śmiercią, zwłaszcza u młodych sportowców.

Naukowcy wstrzyknęli CRISPR do komórki jajowej w tym samym czasie kiedy przenikał do niej plemnik. W ten sposób usunęli gen i zastąpili go właściwym. Na 58 embrionów poddanych zabiegowi, 42 pomyślnie zostały pozbawione wady genetycznej, co oznacza, że terapia jest bardzo skuteczna. Wcześniejsze próby na komórkach macierzystych zarówno w USA jak i w Chinach, kończyły się porażką. Teraz uczeni chcą powtórzyć zabieg usuwając także inne wady genetyczne. Ma to ostatecznie potwierdzić, że metoda może być z powodzeniem stosowana do leczenia każdej wady wrodzonej. Uczeni liczą na to, że dzięki ich metodzie uda się skutecznie przeciwdziałać między innymi rakowi jajników oraz piersi.

W metodzie używa się systemu CRISPR, w którym kluczową rolę odgrywa białko Cas (fot. Thomas Splettstoesser )

Zapłodnione komórki jajowe nie zostały użyte w metodzie in vitro, co oznacza, że nie narodzą się z nich dzieci. Manipulacje genetyczne budzą kontrowersje. Ze względu na stosunkową łatwość edycji ludzkiego genomu, możliwe jest nie tylko modyfikowanie uszkodzonych genów, ale też zmienianie tych zdrowych. O ile w wielu krajach dozwolone są eksperymenty na komórkach macierzystych i embrionach, to wykorzystanie tak zmodyfikowanych zarodków budzi sprzeciw zarówno polityków jak i naukowców.

Do momentu, w którym będziemy w stanie projektować cechy naszych dzieci, jeszcze daleka droga. Choć być może nie tak odległa jak się może wydawać. W 2014 roku na Uniwersystetcie w Bath z powodzeniem zastąpiono gen myszy odpowiadający za kolor futra. Zamiast brązowych, urodziły się białe myszki. O metodzie CRISPR pisaliśmy już wcześniej. Genetycy z Harvarda użyli jej do zapisu animowanych obrazów w komórkach bakterii, które potem z powodzeniem odtworzyli. | CHIP