Badania nad lekiem Trikafta zostały przeprowadzone na 403 pacjentach, którzy ukończyli 12 lat. Część z nich otrzymała medykament, część – placebo. Wszystkich łączyła mutacja genu CFTR Phe508del, czyli ta, która najczęściej dotyka chorych na mukowiscydozę (90 proc.). Celem badań było potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Trikafty. Czas trwania badań wynosił 24 tygodnie. Ich wyniki sprawdzano mierząc u pacjentów objętość powietrza wydmuchniętą z płuc w czasie pierwszej sekundy maksymalnie natężonego wydechu. Jest to natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa (FEV1). Pierwszą zmianę w pomiarach zauważono już w 4 tygodniu stosowania leku. W czasie badań pacjenci kontynuowali swoją standardową terapię. Przyszłe testy mają sprawdzić, czy chorzy na mukowiscydozę będą mogli – przynajmniej częściowo – uniezależnić się od metod leczniczych. Naukowcy nie chcą poprzestać na aktualnym osiągnięciu, bo kolejne testy będą niezbędne, żeby pomóc pozostałym 10 proc. pacjentów.
Lekarze ostrożnie zakładają, że Trikafta może sprawić, że mukowiscydoza przekształci się w stan przewlekły, któremu można zaradzić za pomocą leków. Szczególnie, jeśli lek będzie można stosować u młodszych pacjentów, zanim dojdzie do jakiegokolwiek uszkodzenia płuc. Zgodnie z dotychczasowymi wynikami, Trikafta okazała się medykamentem ogólnie bezpiecznym, o akceptowalnych działaniach niepożądanych – z uwagi na nie, u 1 proc. chorych trzeba było przerwać leczenie.
Tymczasem w Polsce, jak pisze serwis Next.gazeta.pl Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ponownie nie zarekomendowała ministrowi zdrowia objęcia refundacją leku Kalydeco dla osób chorych na mukowiscydozę. Także terapia innymi podobnymi lekami – kosztująca kilkaset tysięcy złotych rocznie – nie jest objęta w Polsce refundacją. W kilkunastu krajach zachodniej Europy leki są refundowane, w Polsce głównym problemem są pieniądze. Chorzy na mukowiscydozę ogłosili w internecie “focha na Polskę”.
Na Twitterze i Facebooku pojawił się w związku z tym #FochNaPolske, promowany m.in. przez Fundację Oddech Życia, która zachęca do przesyłania ministrowi zdrowia zdjęć w ramach akcji protestacyjnej, przeciwko ograniczeniu dostępności leku przeciwko mukowiscydozie.
Mukowiscydoza jest jedną z najczęstszych chorób dziedzicznych. Mówi się o niej, że jest najczęściej występującą chorobą rzadką (tzw. sierocą). Dotyczy 1 na 2500 noworodków. Najczęściej diagnozowana jest w drugim roku życia dziecka. W Polsce na mukowiscydozę choruje ok. 2 tys. osób. Mediana wieku w momencie śmierci chorego wynosi 24 lata. Tylko kilka proc. chorych dożywa powyżej 40 roku życia. Trikafta ma szansę to zmienić. Pytanie, czy tę szansę dostaną także polscy chorzy. | CHIP
Wynaleziono szczepionkę na celiakię. Tą samą metodą można leczyć też alergie i stwardnienie rozsiane
